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丁洁:罕见病患者需要多部门联合守护
2018-03-14 11:57     中国发展网

中国经济导报  《中国战略新兴产业》杂志 中国发展网 记者顾彦  

2018年2月28日是第十个国际罕见病日,北京大学第一医院儿科儿童疑难罕见病多学科会诊中心举办了多学科联合义诊及网络远程会诊活动。北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院儿科副主任丁洁表示,有很多罕见病患者被误诊长达30年,本应该吃药就可以治好的病,结果却做了手术,所以像北大医院这样的多学科会诊非常重要,“让这些罕见病患者早日确诊,尽快治疗,使医学的进步真正地惠及到千家万户”。

作为全国政协委员的丁洁,一直在致力于呼吁社会各界加强对罕见病的关注和扶持。今年的全国两会期间,她提出,应该多部门联动加强对罕见病患者的医疗保障。这已经是她连续多年在两会上为罕见病患者发声。

丁洁表示,令人欣慰的是,近年来国家相关部门对罕见病的关注也在不断上升,并相继出台了一系列政策。2017年4月,人社部公布的2017年版国家药品目录中,罕见病用药被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录;罕见病用药进口审批速度正在加快,相关支持政策也陆续出台,据了解,目前已有超过130种罕见病药物在国内获得批准;2018年1月召开的中央全面深化改革领导小组第二次会议指出,改革完善仿制药供应保障及使用政策,把罕见病用药等作为重点,促进仿制药研发创新,提高药品供应保障能力,让罕见病患者看到了曙光。

但她同时也指出,目前我国的罕见病患者依然面临着认知不足、误诊漏诊、无药可医等几大难题。尤其值得注意的是,虽然部分罕见病有相应的治疗药物,但对于确诊的罕见病患者而言,面临的最大问题还在于用不起药。由于罕见病发病率低,药品市场需求小,导致药品研发和生产成本高,随之治疗费用也高。在缺乏相关的报销医疗制度的保障下,一般家庭的患者都无法自费承担坚持治疗,或放弃治疗因病致贫、因病返贫。

丁洁认为,首先应该在国家医保目录里增加治疗罕见病的药物,同时还应该纳入大病医保报销范围,其次国家财政也应该增加对罕见病有专项扶持,最后对于罕见病的慈善捐助事业也应该进行规范发展。

丁洁介绍,目前浙江、上海、天津、青岛等16个省市已经开始了罕见病医保政策的创新和改革,并相继探索了不同模式。这为解决当前的罕见病医保困境提供了新思路,她建议人社部、民政部、财政部和卫计委等多部门共同制定规范性文件,综合我国目前经济社会发展水平、医保基金结余、罕见病发病和诊治情况,经组织专家认证,可分期分批地逐步确定罕见病医疗保障病种范围。

“地方性的医保制度在病种覆盖以及人群覆盖上有一定的局限性,构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障体系,这才是所有罕见病患者的真正终身保障。”丁洁说。

【责编:刘丹阳】